به گزارش اتاق مشترک بازرگانی ایران و برزیل- سازمان دارویی برزیل، آنویسا، به بنیاد تحقیقاتی فیوکروز اجازه داده است تا آزمایش‌های بالینی GB221، یک محصول ژن‌درمانی پیشرفته برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی نوع ۱ (SMA1)، شدیدترین نوع این بیماری، را روی انسان آغاز کند.

این مطالعه که به سرعت توسط Anvisa تحت بررسی اولویت‌دار تأیید شد، برزیل را در خط مقدم این حوزه در آمریکای لاتین قرار می‌دهد. 

درمان GB221 توسط شرکت آمریکایی Gemma Biotherapeutics, Inc. توسعه داده شده است. فیوکروز علاوه بر مشارکت در توسعه بالینی این درمان، یک قرارداد انتقال فناوری با این شرکت امضا کرد که راه را برای تولید بی‌سابقه یک ژن‌درمانی در برزیل هموار کرد.

استراتژی این بنیاد برای درمان‌های پیشرفته، با هدف اطمینان از این است که این کشور از پایه‌های علمی و فناوری لازم برای ارائه محصولات به شبکه مراقبت‌های بهداشتی عمومی برزیل، SUS، برخوردار باشد.

با این ابتکار، وزارت بهداشت برزیل حمایت ملی از تحقیق و توسعه ژن‌درمانی، یکی از نوآورانه‌ترین حوزه‌ها در مراقبت‌های بهداشتی عمومی دقیق، را با تمرکز بر SUS افزایش می‌دهد.

این پروژه به رهبری فیوکروز، سرمایه‌گذاری ۱۲۲ میلیون رئال برزیلی از وزارت بهداشت دریافت کرده است. این استراتژی همچنین از حمایت مالی آژانس نوآوری برزیل (Finep) برخوردار است که ۵۰ میلیون رئال برزیلی در زیرساخت‌های تولید درمان‌های پیشرفته سرمایه‌گذاری کرده است.

نوع ۱- SMA

بیماری SMA نوع ۱ که نادر تلقی می‌شود و در ماه‌های اول زندگی بروز می‌کند، ناشی از جهش در ژن SMN1 است که مسئول تولید پروتئینی ضروری برای عملکرد نورون‌های حرکتی است. 

فقدان این پروتئین باعث ضعف عضلانی پیشرونده می‌شود و می‌تواند بقای کودکان را در سال‌های اول زندگی به خطر بیندازد.

منبع: خبرگزاری Agensia Brasil